Thuốc ATryn đã được lưu hành tại châu Âu từ năm 2006. Ảnh: Reuters

Cục Quản lý Thực & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cuối tuần qua đã “bật đèn xanh” cho phép hãng GTC Biotherapeutics tung ra thị trường nước này thuốc dạng tiêm ATryn. Đây là dược phẩm bào chế từ nguyên liệu lấy từ động vật biến đổi gien đầu tiên được FDA cấp phép lưu hành. ATryn được sản xuất từ thành phần sữa của những con dê được biến đổi gien để tiết ra thêm chất antithrombin – một loại protein đóng vai trò như chất tan sợi huyết tự nhiên trong cơ thể. ATryn được dùng để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng di truyền hiếm gặp khiến cơ thể không tạo ra đủ protein antithrombin – dẫn đến nguy cơ cao bị huyết khối chết người.

Theo nhà sản xuất GTC, ước tính cứ 5.000 người thì có 1 cơ thể không tạo ra đủ antithrombin. Hậu quả là máu của họ dễ dính lại với nhau tạo nên những cục máu đông có thể di chuyển đến phổi hoặc lên não gây tử vong. Phụ nữ mang thai mắc bệnh này có nguy cơ cao bị sẩy thai hoặc thai nhi chết ngay khi sinh do huyết khối trong nhau thai. ATryn chỉ được chỉ định dùng trong trường hợp bệnh nhân phẫu thuật, sanh con hoặc vào thời điểm nguy cơ huyết khối được xác định đặc biệt nghiêm trọng.

Việc cấp phép lưu hành thuốc ATryn được cho là bước đi đầu tiên hướng tới việc mở đường cho thế hệ dược phẩm được bào chế không phải bằng hóa chất, mà bằng sinh vật sống biến đổi gien. Những dược phẩm tương tự như ATryn có thể sẽ được phổ biến trong vài năm nữa dùng trong điều trị nhiều dạng bệnh ở người, trong đó có bệnh máu loãng.

DIỆP MAI (Theo AP)