Theo báo cáo đăng tải trên tạp chí Science Translational Medicine, các nhà khoa học Mỹ cho biết giải pháp điều trị ung thư máu bằng cách thay đổi cấu trúc di truyền của các tế bào miễn dịch lần đầu tiên cho kết quả hết sức khả quan đối với bệnh bạch cầu cấp tính - chứng bệnh nguy hiểm làm 1.170 người lớn và 270 người dưới 20 tuổi tử vong mỗi năm chỉ riêng tại Mỹ.

Các bác sĩ cho biết, bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tuy ít xảy ra ở người lớn nhưng nếu có, nó thường diễn tiến nghiêm trọng hơn, với tỷ lệ khỏi bệnh ở người lớn chỉ khoảng 40% so với 80-90% ở trẻ nhỏ. Bệnh này tiến triển rất nhanh và hết sức nguy hiểm, thậm chí sau khi hóa trị, nếu bệnh nhân có dấu hiệu tái phát thì nghĩa là họ chỉ có thể sống thêm chừng vài tháng.

Liệu pháp tế bào T đã giúp bé Emma và ông Aponte đẩy lùi bệnh ung thư máu. Ảnh: AFP và NY Times.

Liệu pháp tế bào do các nhà khoa học thuộc Đại học Pennsylvania phát triển đã giúp giành lại sự sống cho bé Emma White (7 tuổi) bị ung thư máu cách đây 1 năm, nay được điều trị thử nghiệm trên một nhóm 5 bệnh nhân ung thư máu cấp tính đã trải qua hóa trị nhưng thất bại. Quá trình điều trị nhắm vào các tế bào T - một loại tế bào bạch huyết có chức năng chống lại các vi-rút gây bệnh và tế bào ung thư. Theo đó, máu của bệnh nhân được dẫn qua một thiết bị để chiết xuất ​​các tế bào T, lượng máu còn lại được đưa trở lại cơ thể. Các chuyên gia sau đó tiến hành một số kỹ thuật xử lý gien, cấy một loại virus bị vô hiệu hóa có mang vật liệu di truyền mới vào các tế bào T nhằm "lập trình" cho chúng khả năng nhận biết và tiêu diệt bất kỳ tế bào nào chứa một prôtêin đặc biệt của tế bào. Prôtêin đó chính là CD19, hiện diện trên bề mặt của các tế bào B vốn là một phần của hệ miễn dịch.

Theo các nhà nghiên cứu, các tế bào B khỏe mạnh là thành phần tạo ra các kháng thể chống bệnh tật, nhưng ở bệnh nhân ung thư máu, loại tế bào này cũng bị "vạ lây", do đó, nỗ lực tiêu diệt tế bào ung thư cũng khiến tế bào B thiệt hại. Mặc dù vậy, các chuyên gia cho biết "sự liên lụy" này có thể khắc phục được.

Một trong các bệnh nhân nặng nhất tham gia nghiên cứu và đạt kết quả tích cực là David Aponte, 58 tuổi, nhân viên của hãng tin ABC News. Tháng 11-2011, ông Aponte được chẩn đoán bị bệnh bạch cầu và chuẩn bị tham gia chế độ hóa trị đau đớn kéo dài. Nhưng Tiến sĩ Renier J. Brentjens - một chuyên gia về bệnh bạch cầu của Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Memorial Sloan-Kettering ở thành phố New York (Mỹ) đã đề nghị ông nên trích tế bào T để lưu trữ trước khi vô hóa chất bởi quá trình trị liệu có thể khiến nguồn tế bào này bị cạn kiệt. Bằng cách này, ông Aponte có thể tham gia chương trình nghiên cứu về liệu pháp tế bào phòng khi bệnh tái phát sau thời gian điều trị. Và ông Aponte đã đồng ý.

Thời gian đầu, việc chữa bệnh bằng hóa chất cho kết quả khả quan nhưng đến mùa hè năm 2012, các xét nghiệm cho thấy bệnh bắt đầu tái phát dù ông Aponte vẫn đang trong quá trình hóa trị. "Sau tất cả những khó khăn và đau đớn mà tôi phải trải qua, căn bệnh đã hủy hoại tất cả", ông Aponte nhớ lại. Sau đó, ông tình nguyện tham gia chương trình nghiên cứu tế bào T. Trong mấy ngày đầu, tình trạng sức khỏe của ông hầu như không chuyển biến. Nhưng bệnh nhân bắt đầu có biểu hiện sốt cao, mê man trong tuần tiếp theo. Các nhà khoa học gọi đó là hội chứng "cơn bão cytokine"- một phản ứng miễn dịch khi một lượng lớn các kích thích tố có chức năng truyền thông tin giữa các tế bào được sản sinh trong quá trình tế bào T chống lại tế bào ung thư. Ngoài sốt, nội tiết tố tăng đột biến có thể khiến huyết áp của bệnh nhân giảm mạnh và làm tăng nhịp tim. Do đó, ông Aponte nhanh chóng được đưa đến khu chăm sóc đặc biệt và điều trị bằng thuốc steroid để dập tắt phản ứng miễn dịch.

Tám ngày sau, các xét nghiệm cho thấy trong cơ thể của ông Aponte không còn tế bào ung thư máu. Tiến sĩ Brentjens cho biết các bác sĩ khi đó đã vô cùng bất ngờ và họ tiến hành thêm nhiều thử nghiệm trong phòng thí nghiệm để đảm bảo không xảy ra bất kỳ sơ suất nào. Sau khi bệnh tình thuyên giảm, tháng 12-2012, ông Aponte được ghép tủy xương giống như 3 bệnh nhân khác trong chương trình nghiên cứu, bệnh nhân còn lại gặp biến chứng y khoa không thể tiến hành ghép tủy, dẫn đến tái phát và tử vong. Theo các chuyên gia, sở dĩ bệnh tiến triển nhanh là do thuốc steroid trong quá trình điều trị "cơn bão cytokine" có thể đã "xóa sổ" các tế bào T trước khi chúng thực hiện nhiệm vụ. Hiện tại, ông Aponte vẫn đang phục hồi và hy vọng sớm có thể trở lại với cuộc sống bình thường.

"Mặc dù thử nghiệm trong hy vọng, nhưng chúng tôi không ngờ kết quả thành công như vậy"- Tiến sĩ Brentjens phấn khởi nói, dù thừa nhận liệu pháp tế bào vẫn cần nghiên cứu sâu hơn nữa. Tuy vậy, các chuyên gia khác cho rằng đây là một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực điều trị ung thư mới nổi này. Tiến sĩ Carl June ở Đại học Pennsylvania (Mỹ), người đã chữa khỏi bệnh cho bé Emma, nói rằng: "nghiên cứu mới đã thực sự mang lại lợi ích lâm sàng trong điều trị bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính người lớn". Hiện nhóm của ông đã bắt đầu thử nghiệm liệu pháp tế bào trên nhiều bệnh nhân khác. Trong khi đó, Richard M. Stone, Giám đốc chương trình giám sát bệnh bạch cầu ở người lớn tại Viện Ung thư Dana-Farber, thì cho rằng kết quả thử nghiệm rất thú vị và cơ sở của ông đang bắt tay với Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Memorial Sloan-Kettering để chữa cho bệnh nhân của mình.

VI VI (Theo New York Times)