14 năm trước, bác sĩ nhãn khoa Steven Schwartz thuộc Đại học California (Mỹ) tiếp nhận một cô bé 12 tuổi bị triệu chứng mắt ngày càng mờ. Ông chẩn đoán cô bé bị hội chứng Stargard’s - dạng thoái hóa võng mạc phổ biến khiến các cơ quan cảm thụ ánh sáng dần bị suy thoái và tiên lượng bệnh nhân sẽ thấy mọi thứ ngày càng tối và một lúc nào đó sẽ mù hẳn. Ngoài việc khuyên cô bé uống vitamin để bảo vệ các tế bào còn lại, ông không thể làm gì hơn. Ông hứa trong tương lai, nếu có bất cứ thử nghiệm mới nào, ông sẽ gọi cô bé.

Giờ đây, bác sĩ Schwartz đã mời bệnh nhân năm xưa đến tham gia thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc (TBG) mà ông vừa nghiên cứu để trị bệnh Stargard’s và chứng thoái hóa võng mạc khô. Bệnh nhân, giờ đã 26 tuổi và bị mù hoàn toàn, sẽ trở thành một trong những người đầu tiên được cấy vào mắt tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPE), được tạo ra từ TBG trong phôi người. Các tế bào RPE mới sẽ thay thế các tế bào RPE bị thoái hóa trong võng mạc, đồng thời bảo vệ các cơ quan cảm thụ ánh sáng khỏe mạnh còn lại. Thử nghiệm lần này sẽ giúp trả lời câu hỏi rằng liệu sử dụng TBG có an toàn và hiệu quả hay không.

Trước đó, 2 bệnh nhân bị liệt do tổn thương cột sống cũng tiếp nhận liệu pháp điều trị sử dụng TBG. Hàng triệu tế bào gốc được cấy vào cơ thể người bệnh giúp tế bào thần kinh liên lạc với nhau với hy vọng sẽ phục hồi mạng lưới dây thần kinh vốn bị đứt ở cột sống, cánh tay, bàn tay, cẳng chân, bàn chân và các ngón. Theo các bác sĩ, với liệu pháp TBG, sẽ không cần dùng thuốc để điều trị các bệnh mãn tính. Chẳng hạn, thay vì phải tiêm insulin đều đặn ở bệnh nhân tiểu đường hoặc dùng thuốc loại bỏ mảng bám trên tế bào não ở người bệnh Alzheimer (bệnh lú lẫn ở người già), giờ đây các bác sĩ chỉ việc thay thế các tế bào bị bệnh bằng cách cấy tế bào khỏe mạnh với chức năng tương tự.

10 năm qua, các nhà khoa học đau đầu với hàng loạt câu hỏi về tính an toàn của liệu pháp TBG. Họ không biết liệu việc trích TBG từ biểu mô, phát triển nó thành tế bào thần kinh, tế bào võng mạc rồi cấy vào cơ thể có khả thi hay không. Bên cạnh đó, họ cũng e ngại các tế bào cấy vào cơ thể sẽ bị hệ miễn dịch đào thải. Chưa hết, những TBG này cũng có nhiều nguy cơ phát triển thành khối u. Giả sử mọi khâu ban đầu đều thuận lợi, các chuyên gia cũng không chắc các tế bào mới có thể thực hiện đúng chức năng và giúp khôi phục lại cảm giác hay thị giác cho bệnh nhân.

Thực tế, nỗi lo của các nhà khoa học không phải vô cớ. Gần đây, thử nghiệm dùng TBG để chữa tổn thương cột sống đã phải hoãn lại một năm vì thử nghiệm tương tự trên động vật cho thấy TBG khi vào cơ thể đã hình thành những khối bất thường. Dù sau đó khoa học xác định các khối này không phải là khối u ung thư và cho tiến hành thử nghiệm trên người nhưng TBG vẫn có xu hướng luôn thay đổi khó lường. Trong ca điều trị thoái hóa võng mạc, để an toàn, trước khi cấy TBG vào võng mạc bệnh nhân, các bác sĩ cho họ uống thuốc chống thải ghép. Song song đó, các nhà khoa học cũng nghiên cứu ra phương pháp dùng TBG lấy từ da của chính người đó để loại trừ khả năng bị hệ miễn dịch tẩy chay.

Thật sự, những thí nghiệm tiên phong luôn khó khăn. Các bác sĩ không thể chắc bệnh nhân có tìm lại được ánh sáng sau khi cấy TBG vào võng mạc hay không. Song thử nghiệm lần này sẽ chứng minh việc dùng TBG để trị bệnh có an toàn hay không và khi nào là thời điểm thích hợp nhất để can thiệp bằng liệu pháp này.

BẢO TRÂM (Theo Time)