Các chuyên gia thuộc Trung tâm nghiên cứu ung thư Memorial Sloan Kettering (Mỹ) cho biết họ vừa thử nghiệm thành công loại thuốc mới có khả năng ngăn chặn tình trạng đột biến gien IDH2, dẫn đến bệnh bạch cầu cấp tính.

Theo các nhà khoa học, gien IDH2 có chức năng sản xuất một loại prôtêin đóng vai trò quan trọng trong cơ chế chuyển hóa tế bào. Nhưng khi bị đột biến, IDH2 thúc đẩy việc sản xuất 2-hydroxyglutarate (2HG), vốn ngăn chặn tế bào bạch cầu chưa trưởng thành phát triển thành các tế bào khỏe mạnh giúp chống viêm nhiễm. Khi loại tế bào phát triển lỡ cỡ này tích tụ nhiều, chúng sẽ lấn át các tế bào bình thường và phát triển thành bệnh ung thư máu cấp tính. Dựa trên cơ chế này, Tiến sĩ đồng thời là trưởng nhóm nghiên cứu Eytan M. Stein cho biết loại thuốc mới AG-221 được điều chế nhằm ngăn chặn quá trình đột biến gien IDH2, giúp các tế bào bạch cầu non nớt phát triển bình thường.

Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu được tiến hành trên 45 bệnh nhân ung thư máu dương tính với IDH2, những người được chữa trị nhưng tái phát hoặc không phản ứng với các liệu pháp hiện hành. Các bệnh nhân người được điều trị AG-221 với liều lượng từ 150mg-200mg, 1-2 lần/ngày và kéo dài trong 28 ngày. Kết quả là có đến 56% bệnh nhân phản ứng tích cực với thuốc, trong đó, 15 người đã thuyên giảm rất nhiều, 10 người thuyên giảm một phần trong khi 17 người khác được ghi nhận là sức khỏe ổn định.

Nghiên cứu được giới thiệu tại hội nghị thường niên lần thứ 56 của Hiệp hội Huyết học Mỹ mới đây.

ĐƯỜNG THẤT (Theo IANS, ANI)