Theo phóng viên TTXVN tại New York, Cục quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ ngày 24-5 đã chứng nhận cho lưu hành Zolgensma (ảnh), thuốc chữa trị bệnh teo cơ tủy, căn bệnh hiếm gặp khiến trẻ em tử vong trước hai tuổi.

Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bệnh bạch cầu có giá 475.000 USD.